筋ジストロフィーに対する画期的新治療法のモデル動物を用いた基礎評価

研究課題

研究代表者	土田邦博藤田保健衛生大学, 総合医科学研究所, 教授
研究期間 (年度)	2007
概要	筋ジストロフィーは、遺伝性の難病であり現在に至るまで、有効な治療法はない。本申請では、萎縮した筋肉の量を取り戻すためには、開発したマイオスタチン遮断タンパク質を使用し、さらに遺伝性に欠損した分子を補うためには、基盤技術を有している骨格筋幹細胞移植治療を併用するという新治療法の基礎的な評価を、筋ジストロフィーのモデル動物を用いて行う。開発したマイオスタチン遮断薬は、数多くある筋ジストロフィーの多くの病型に適応となるのみならず、癌末期の悪液質、老化による筋萎縮、そして、脂肪量を低下させることにも応用可能な、魅力的なシーズである。そして、骨格筋幹細胞移植治療と併用する事で遺伝子の欠損も解消出来るため、画期的な新治療法となりうると考えられる。