副作用の少ない高機能型ファブリー病治療薬の研究開発

研究課題

研究代表者	桜庭均 (財)東京都医学研究機構, プロジェクトリーダー
研究期間 (年度)	2006 – (非公開)
概要	ファブリー病は、細胞の中のライソゾームに存在する酵素α-ガラクトシダーゼ(α-Gal)の欠損により、心血管や腎臓に障害をきたす特定疾患指定の遺伝病で、欠損酵素の補充療法以外に有効な治療方法がない。本研究開発では、従来の欠損酵素の補充療法に存在する、不十分な治療効果や副作用等の問題点を解決するために、独自な酵素タンパク質のデザイニング手法にて既に見出している“α-Gal活性を持つ改変酵素”の開発に向けて、生産技術の確立、DDSシステム構築、および有効性と安全性確認等を通じて実用化を目指す。これは、当該病患者にとって福音となるばかりではなく、本手法をファブリー病以外の類似の遺伝病にも応用することにより、副作用のない種々の高機能タンパク製剤を社会に提供可能で、国民医療の向上に貢献する。