スフィンゴ糖脂質蓄積症の新規治療薬としてのケミカルシャペロン療法剤の開発

研究課題

研究代表者	高畑廣紀東北薬科大学, 薬学部, 教授
研究期間 (年度)	2009
概要	スフィンゴ糖脂質(GSL)蓄積症は、リソソーム酵素の活性低下によって引き起こされる先天性疾患であり、近年新しい分子治療法としてケミカルシャペロン療法(CCT)がある。GSL蓄積症の一つであるゴーシェ病次世代型治療法を目指した新規CCTとして、イソファゴミン(IF)の2位にアルキル鎖を導入することで酵素への親和性が増して選択性の制御が期待されることから、2?アルキルイソファゴミンをデザイン、合成し、その開発を行うことを目的とする。