凍結乾燥可能な多糖ナノ粒子による核酸医薬のデリバリーシステム

研究課題

研究責任者	佐藤智典慶應義塾大学, 理工学部(矢上), 教授
研究期間 (年度)	2010
概要	遺伝子治療を目指した非ウイルス型の遺伝子デリバリーシステムにおいて、発現活性と保存安定性を高めることは実用化において重要な課題である。キトサンを用いたプラスミドDNAのデリバリーシステムの改良を目指して、ヒアルロン酸などの多糖を加えた、pDNA/キトサン/ヒアルロン酸3元複合体について検討した。このような3元複合体ではヒアルロン酸の分子量に依存した遺伝子発現活性が示された。さらに、凍結乾燥するとpDNA/キトサン複合体では、発現活性が殆ど消失するのに対して、3元複合体では、凍結乾燥保存した後でも、再溶解後に高い発現活性を保持できていることが示された。pDNA/キトサン/ヒアルロン酸3元複合体ではin vivoにおいても高い抗腫瘍効果を示し、凍結乾燥保存が可能になることで遺伝子治療の実用化への利点が示された。