筋ジストロフィー患者由来iPS細胞を用いた創薬システムの開発

研究課題

研究責任者	櫻井英俊京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点講師
研究期間 (年度)	2011
概要	本研究開発は、筋ジストロフィー患者由来iPS細胞を用いて試験管内で病態再現を実現することで、薬剤の開発システムへと発展させることが目標である。病態再現に向け、筋ジストロフィー患者及び健常人由来のヒトiPS細胞から、80～90%程度の効率で骨格筋細胞を誘導する方法の開発に成功した。また電気刺激により誘導骨格筋を収縮させる事にも成功し、イメージングによる細胞内Ca2+の流入の可視化にも成功した。筋ジストロフィーにおいて細胞内Ca2+濃度の上昇は病態の第一歩であるため、Ca2+をモニターすることで創薬スクリーニングが可能になると考える。今後はスクリーニングシステムの開発を行い、企業との共同研究を目指す。