臓器標的化遺伝子ベクターによるIn vivo siRNA送達技術の開発

研究課題

研究責任者	佐々木均長崎大学, 病院, 教授
研究期間 (年度)	2011
概要	我々が開発した新規遺伝子ベクターにsiRNAを応用し、その有用性および安全性について評価を行った。siRNA、カチオン性化合物、dioleylphosphatidylethanolamine (DOPE)、アニオン性化合物の混合比を最適化することで安定な遺伝子ベクターの構築に成功した。作製した遺伝子ベクターはin vitroにおいて市販の遺伝子ベクターに匹敵する非常に高い遺伝子抑制効果を示した。また、市販のカチオン性遺伝子ベクターで観察される細胞障害性や赤血球凝集などの毒性は認められなかった。さらに、担癌マウスに腫瘍内投与した結果、in vivoにおいても高い遺伝子抑制効果を示した。今後は、全身投与による遺伝子抑制効果について検討していく予定である。