遺伝子治療薬開発に向けた機能性PNA-PEGコンジュゲートの設計とin vivo特性評価

研究課題

研究責任者	櫻井敏彦鳥取大学, 工学(系)研究科(研究院), 准教授
研究期間 (年度)	2011
概要	1塩基認識能を増幅するPNA-PEGコンジュゲートの機構解明と細胞内輸送の解明を目的として、ミスマッチ配列を含む多様なPNA化合物および蛍光色素を有するPNA-PEGコンジュゲートを調製した。各濃度における融解温度より、PNA-PEGコンジュゲートは従来のPNA化合物と比較して1塩基の違いが内部エネルギーに大きく反映することが示された。また、これらのPNA-PEGコンジュゲートはマクロピノサイトーシス依存的に細胞内輸送されたことから、細胞内における1塩基の違いを認識した遺伝子発現制御が可能であることが示された。今後は、具体的な発現制御の効率化を図るPNA-PEGコンジュゲートの分子設計が期待される。