神経変性疾患の病因蛋白質の生体内分解系を利用した分子標的治療

研究課題

研究責任者	足立弘明名古屋大学, 大学院医学系研究科神経内科, 特任講師
研究期間 (年度)	2011 – 2012
概要	ポリグルタミン病などの神経変性疾患は、神経細胞内に変異蛋白質が蓄積して病態が形成される。オートファジーとユビキチンープロテアソーム系(UPS)は、細胞内の変異蛋白質を処理して無毒化するシステムであるが、多くの神経変性疾患では、この機能を超えて神経変性の原因となる変異蛋白質が蓄積され、神経毒性が惹起されると考えられる。球脊髄性筋萎縮症(SBMA)は、伸長ポリグルタミン鎖を有する変異アンドロゲン受容体(AR)によって神経細胞の機能障害や変性が惹起される。本研究では、培養細胞及びマウスモデルを用いてSBMAについてオートファジーとUPSの病態形成に果たす役割を明らかにし、新規治療法を開発する。