GM1-ガングリオシドーシスの新しい経口シャペロン薬開発

研究課題

研究責任者	鈴木義之国際医療福祉大学, その他の研究科, 教授
研究期間 (年度)	2011 – 2012
概要	本研究の最終目標は、古典的な神経遺伝病GM1-ガングリオシドーシスの経口シャペロン薬を開発することである。本研究では、シャペロン化合物NOEV(N-オクチル-4-エピ-β-バリエナミン)の合成法を再検討し、この標品を使ってマウスの予備的毒性試験と薬理動態試験を実施した。公比4の3段階濃度の水溶液を単回投与後、2週間経過を観察した。最少致死量は500-2000mg/kgの間と推定された。3mg/kg (10ml/kg)の単回投与時の最高血中濃度は664.0ng/ml、最高血中濃度到達時間は60分、半減期は112分であった。これらのデータをもとに、今後さらに詳細な非臨床試験から薬剤開発に進みたい。