人工染色体ベクターを用いた血友病の新規遺伝子治療法の開発

研究課題

研究責任者	黒﨑創鳥取大学, 大学院医学系研究科, 助教
研究期間 (年度)	2012 – 2013
概要	タンパク産生には動物細胞に遺伝子を導入し、強い発現を示すクローンを選択、大量培養することで目的タンパク質を効率よく採集する方法が広く使われている。従来法では生じている様々な問題を克服するため、本研究ではFVIIIタンパクとその保護タンパクを同時に発現可能なコンストラクトを作製した。同時発現細胞において単独FVIII発現よりも保護機能付与させることができ、安定に機能させることができた。よって今後も人工染色体を用いて無血清培養条件においても血清存在下と同様な発現機能を示すような、安定に効率よく産生できるシステムの開発を行っていきたい。