球脊髄性筋萎縮症の新たな混合抗アンドロゲン療法の開発

研究課題

研究責任者	足立弘明名古屋大学, 大学院医学系研究科神経内科, 特任講師
研究期間 (年度)	2012 – 2013
概要	球脊髄性筋萎縮症(SBMA)は成人発症の下位運動ニューロン疾患であり、アンドロゲン受容体(AR)遺伝子内のCAG繰り返し配列が異常延長している。SBMA患者への異なる抗アンドロゲン療法の二重盲検試験が日本と米国で行われたが、主要評価項目では有意な改善効果は認められず、リュープロレリン投与後のSBMA患者の剖検神経組織では変異ARの蓄積が残存していた。そこで、さらに強力な病態抑止治療の開発のために、AR二量体形成抑制薬の効果をマウスモデルで検討し、治療効果を得た。今後は、AR二量体形成抑制薬とリュープロレリンの併用効果を明らかにして、その実用化へ向け企業へのアプローチを進める。