高機能分子デンドリマーを活用した新規マルチターゲット型アミロイドーシス治療薬の開発

研究課題

研究責任者	城野博史熊本大学, 医学部附属病院薬剤部, 准教授
研究期間 (年度)	2012 – 2013
概要	難治性アミロイドーシスは、アミロイド原因タンパク質の、1産生上昇あるいは変異タンパク質の産生、2 立体構造の変化によるミスフォールディング、3アミロイド線維の組織沈着、の3つの重要なステップを経て進行することが知られている。本研究では、これらの3つのステップを同時に抑制しうる新規マルチターゲット型アミロイドーシス治療薬の開発を目的とし、高機能分子デンドリマー結合体が、アミロイド原因タンパク質であるトランスサイレチンの産生ならびにアミロイド線維形成を抑制しうることを実証した。今後は、最も高い治療効果を得る条件を検討し、モデル動物を用いた有効性の評価を継続して行い、本剤の新規治療薬としての応用展開を目指す。