ムコ多糖症IIIB型に対するシャペロン治療薬の開発

研究課題

研究責任者	檜垣克美鳥取大学, 生命機能研究支援センター, 准教授
研究期間 (年度)	2013
概要	ムコ多糖症IIIB型に対するシャペロン治療薬の開発を目的とし、低分子化合物ライブラリーよりシャペロン候補化合物の探索を行った。試験管内酵素阻害活性および酵素安定化活性の測定スクリーニングにより、12の異なる化合物を選別した。さらに、ムコ多糖症IIIB型患者由来培養皮膚線維芽細胞を用い、化合物の変異酵素に対する効果を調べた結果、4化合物において有意な変異酵素活性上昇効果を認めた。以上より、治療薬候補化合物が複数得られ、当初の目的は概ね達成した。今後は、候補化合物の変異型特異的な効果、およびモデル動物に対する効果を検討し、ムコ多糖症IIIB型に対する新規治療薬として特許申請を行う予定である。