遺伝子特殊構造を標的とした低分子化合物によるリピート病治療法の開発

研究課題

体系的番号	JPMJSF23B4
DOI	https://doi.org/10.52926/JPMJSF23B4
研究代表者	中谷和彦大阪大学, 産業科学研究所, 教授
研究期間 (年度)	2023 – 2024
概要	ハンチントン病はCAG配列の繰り返しが異常に伸長することが原因である。研究代表者たちは、異常伸長したCAGリピートに結合する低分子化合物を創製し、モデル細胞・動物において伸長リピートを短縮（修復）する効果を確認した。本課題では当該化合物をさらに改良してヒトへの投与に適した安全性と薬物動態を達成し、リピート病の根治的な遺伝子治療について起業の可能性を検証する。