効率的・持続的な遺伝子発現を可能とする実用的遺伝子治療用DNAの開発

研究課題

研究代表者	紙谷浩之北海道大学, 大学院薬学研究科
研究期間 (年度)	2005
概要	画期的な治療法として期待されている遺伝子治療の実用化には、安全性の高い非ウィルスベクターの開発が必要である。しかし、非ウィルスベクターによる外来遺伝子の発現は、効率が低く一過性である。この問題を解決するためには、遺伝子のキャリアを開発するだけでは不十分であり、外来遺伝子を搭載しているプラスミドDNA(pDNA)そのものを新たに設計する必要がある。本試験においては、効率的かつ持続的発現を可能とするために、核内に滞留するための配列を導入したpDNA、ヒストン蛋白質との相互作用を制御する配列や転写の場である核マトリックスに結合する配列を導入したpDNAを設計し、DNA量の減少とDNA 1分子当たりの発現効率の減少を著しく低減したpDNAの開発を行う。